Яка роль Cas9 у редагуванні геному?
фермент під назвою Cas9. Це діє як пара «молекулярних ножиць», яка може розрізати два ланцюги ДНК у певному місці геному, щоб потім можна було додавати або видаляти шматочки ДНК.
Коли цільову ДНК знайдено, Cas9 – один із ферментів, що виробляються системою CRISPR – зв’язується з ДНК і розрізає її, вимикаючи цільовий ген. Використовуючи модифіковані версії Cas9, дослідники можуть активувати експресію генів замість розрізання ДНК.
CRISPR/Cas9 редагує гени за допомогою точне розрізання ДНК, а потім використання природних процесів відновлення ДНК для модифікації гена бажаним чином. Система складається з двох компонентів: ферменту Cas9 і направляючої РНК. Швидке впровадження революційної технології з метою розробки трансформаційної терапії.
Редагування геному за допомогою CRISPR-Cas9 використовує шляхи репарації дволанцюгового розриву клітини (DSB), такі як негомологічне з’єднання кінців (NHEJ), з’єднання кінців, опосередковане мікрогомологією (MMEJ) і репарація, спрямована на гомологію (HDR), для мутації націлених локуси (1, 2).
CRISPR-Cas працює інтеграція коротких послідовностей цільового геному (спейсери) в локус CRISPR. Локус, що містить спейсери з вкрапленими повторами, далі експресується в малу направляючу РНК CRISPR (crRNA), яка потім розгортається білками Cas, щоб уникнути цільового геному.
Технологія редагування генів кластеризованих регулярних інтервалів коротких паліндромних повторів (CRISPR)/CRISPR-асоційованого білка 9 (Cas9) є ідеальним інструментом майбутнього для лікування захворювань шляхом постійного виправлення шкідливих базових мутацій або руйнування хвороботворних генів з високою точністю та ефективністю.